Gli scienziati coltivano “mini occhi” in laboratorio utilizzando cellule staminali

Ricercatori e scienziati dell’University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (UCL GOS ICH) hanno sviluppato un paio di occhi umani per studiare e comprendere facilmente una rara malattia genetica chiamata sindrome di Usher.

La sindrome di Usher causa il lento sviluppo della cecità e gli scienziati dell’UCL volevano studiare la progressione del disturbo. È impossibile farlo negli esseri umani reali. Riferiscono di essere stati in grado di far crescere occhi in miniatura in laboratorio da cellule staminali.

I “mini occhi” 3D chiamati organoidi sono stati creati utilizzando campioni di pelle donati da alcuni pazienti al Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH).

La sindrome di Usher è presente in bambini alla nascita. I bambini con il disturbo sono generalmente sordi. Tuttavia, la cecità si sviluppa gradualmente nell’età adulta e non esiste alcun trattamento per la condizione. Uno dei motivi principali per cui gli scienziati non sono stati in grado di trovare una cura è che è quasi impossibile studiare il nocciolo del problema.

Tipicamente, i bastoncelli che rilevano la luce si trovano nella parte posteriore dell’occhio all’interno della retina. Questi bastoncini elaborano le immagini per il cervello. Nell’ultimo studio, gli esperti sono stati in grado di sviluppare questi bastoncelli nel mini occhio. I bastoncelli “si sono organizzati in strati che imitano il modo in cui sarebbero stati organizzati nella retina”.

I precedenti tentativi di creare un modello in miniatura dell’occhio in laboratorio sono falliti perché gli scienziati hanno utilizzato cellule animali. Una simile perdita della vista non è stata osservata in quei mini occhi come presenta la sindrome di Usher.

Sebbene sia una condizione genetica rara, la sindrome di Usher è la causa più comune di sordità e cecità, che colpisce un numero record di 100.000 persone in tutto il pianeta. I bambini con il tipo 1 nascono sordi e perdono la vista nel tempo man mano che entrano nell’età adulta. Gli altri hanno la capacità di sentire, ma alla fine la loro vista si deteriora.

Mentre la perdita dell’udito è più facile da gestire con gli apparecchi acustici e gli impianti cocleari, la retinite pigmentosa, la causa della perdita della vista, non ha cura. Il nuovo lavoro dei ricercatori apre le porte per un’analisi più approfondita e una migliore comprensione della malattia genetica.

Alla fine, una comprensione più forte può portare alla progettazione di trattamenti che potrebbero aiutare le persone a proteggere la vista.

Con questi mini occhi, gli scienziati saranno in grado di osservare da vicino le cellule sensibili alla luce nell’occhio umano. Un’analisi così dettagliata dell’occhio umano a livello individuale non è mai stata fatta prima.

Ad esempio, gli autori dello studio pubblicato in Rapporti sulle cellule staminali scoperto che le cellule di Muller potrebbero avere un ruolo da svolgere nello sviluppo delle sindromi di Usher. Sono le cellule responsabili del supporto strutturale e metabolico della retina.

È interessante notare che i mini occhi che gli scienziati hanno sviluppato in laboratorio sono stati coltivati ​​utilizzando cellule donate sia da pazienti che avevano il difetto genetico sia da quelli che avevano occhi sani. Questo li ha aiutati a confrontare i due e capire con precisione da dove proviene la sindrome.

“È difficile studiare le minuscole cellule nervose inaccessibili della retina del paziente poiché sono così intricatamente collegate e posizionate delicatamente nella parte posteriore dell’occhio. Utilizzando una piccola biopsia della pelle, ora disponiamo della tecnologia per riprogrammare le cellule in cellule staminali e quindi creare una retina coltivata in laboratorio con lo stesso DNA, e quindi le stesse condizioni genetiche, dei nostri pazienti”, ha affermato il primo autore dello studio, il dottor Yeh Chwan Leong in un comunicato stampa.