I medici del Regno Unito lodano il primo trattamento al mondo per la leucemia resistente

Jan Chu, infermiera ricercatrice senior presso Great Ormond Street, dà ad Alyssa la terapia nel maggio 2022.— Great Ormond Street Hospital
Jan Chu, infermiera ricercatrice senior presso Great Ormond Street, dà ad Alyssa la terapia nel maggio 2022.— Great Ormond Street Hospital

LONDRA: I medici in Gran Bretagna hanno salutato un trattamento pionieristico per una forma aggressiva di leucemia dopo che un adolescente è diventato il primo paziente a ricevere una nuova terapia ed è andato in remissione.

Alla ragazza di 13 anni, identificata solo come Alyssa, è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T nel 2021.

Ma lei cancro del sangue non ha risposto al trattamento convenzionale, inclusa la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo.

È stata arruolata in una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento presso il Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) di Londra utilizzando cellule immunitarie geneticamente modificate da un volontario sano.

In 28 giorni il suo cancro era in remissione, permettendole di ricevere un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario.

Sei mesi dopo, “sta andando bene” a casa a Leicester, nell’Inghilterra centrale, e sta ricevendo cure di follow-up.

“Senza questo trattamento sperimentale, l’unica opzione di Alyssa erano le cure palliative”, ha dichiarato domenica l’ospedale in un comunicato.

Robert Chiesa, un consulente di GOSH, ha affermato che la sua inversione di tendenza è stata “abbastanza notevole”, sebbene i risultati debbano ancora essere monitorati e confermati nei prossimi mesi.

Bordo tagliente

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è il tipo di cancro più comune nei bambini e colpisce le cellule del sistema immunitario, note come cellule B e cellule T, che combattono e proteggono dai virus.

GOSH ha affermato che Alyssa è stata la prima paziente nota a cui sono state fornite cellule T modificate in base, che comporta la conversione chimica di singole basi nucleotidiche – lettere del codice del DNA – che contengono istruzioni per una proteina specifica.

I ricercatori del GOSH e dell’University College di Londra hanno contribuito a sviluppare l’uso di cellule T modificate dal genoma per trattare la leucemia a cellule B nel 2015.

Ma per curare altri tipi di leucemia il team ha dovuto superare la sfida che le cellule T progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose avevano finito per uccidersi a vicenda durante il processo di produzione.

Sono state necessarie più modifiche del DNA aggiuntive alle cellule modificate in base per consentire loro di colpire le cellule cancerose senza danneggiarsi a vicenda.

“Questa è una grande dimostrazione di come, con team e infrastrutture di esperti, possiamo collegare tecnologie all’avanguardia in laboratorio con risultati reali in ospedale per i pazienti”, ha affermato il professore e immunologo consulente GOSH Waseem Qasim.

“Finora è la nostra ingegneria cellulare più sofisticata e apre la strada ad altri nuovi trattamenti e, in definitiva, a un futuro migliore per i bambini malati”.

Alyssa ha affermato nella dichiarazione di essere stata spronata a prendere parte al processo non solo per se stessa ma anche per altri bambini.

Sua madre, Kiona, ha aggiunto: “Spero che questo possa dimostrare i lavori di ricerca e che possano offrirlo a più bambini”.

I ricercatori hanno presentato le loro scoperte questo fine settimana alla riunione annuale dell’American Society of Hematology.

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