Gli Stati Uniti approvano un nuovo farmaco per curare l’Alzheimer

WASHINGTON: Venerdì la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato un voto molto positivo previsto nuovo farmaco progettato per rallentare il declino cognitivo nei pazienti nelle fasi lievi e iniziali della malattia di Alzheimer.

L’approvazione della FDA del farmaco, Leqembi, noto anche come lecanemab, arriva pochi giorni dopo che l’agenzia di regolamentazione è stata duramente criticata in un rapporto del Congresso per aver dato il via libera a un altro Farmaco dell’AlzheimerAduelmo.

Ed è stato concesso nonostante i risultati dello studio dimostrino che il trattamento con anticorpi monoclonali comporta rischi di gonfiore e sanguinamento cerebrale.

Entrambi i farmaci sono stati approvati attraverso un processo accelerato che consente alla FDA di accelerare l’approvazione dei farmaci per condizioni gravi in ​​cui vi è un’esigenza medica insoddisfatta.

Leqembi e Aduhelm, che erano insieme sviluppato della giapponese Eisai e della statunitense Biogen, “rappresentano un importante progresso nella lotta in corso per curare efficacemente il morbo di Alzheimer”, ha affermato la FDA in una nota.

“La malattia di Alzheimer rende incommensurabilmente incapace la vita di coloro che ne soffrono e ha effetti devastanti sui loro cari”, ha dichiarato in una nota Billy Dunn del Center for Drug Evaluation and Research della FDA.

Leqembi, ha detto Dunn, è “l’ultima terapia per mirare e influenzare il processo patologico alla base dell’Alzheimer, invece di trattare solo i sintomi della malattia”.

Circa 6,5 ​​milioni di americani soffrono di Alzheimer, che è caratterizzato da perdita di memoria e diminuzione dell’acuità mentale.

I dati preliminari di una sperimentazione con Leqembi sono stati rilasciati a settembre e hanno scoperto che ha rallentato del 27% il declino cognitivo nei malati di Alzheimer.

Lo studio di fase tre ha coinvolto quasi 1.800 persone, divise tra quelle a cui è stato somministrato il farmaco e a cui è stato somministrato un placebo, ed è durato 18 mesi.

I dati completi della sperimentazione, pubblicati nel Giornale di medicina del New Englandha sollevato preoccupazione per l’incidenza di “effetti avversi” tra cui emorragie cerebrali e gonfiore.

I risultati hanno mostrato che il 17,3% dei pazienti a cui è stato somministrato il farmaco ha avuto emorragie cerebrali, rispetto al 9% di quelli che hanno ricevuto un placebo.

E il 12,6% di coloro che hanno assunto il farmaco ha manifestato gonfiore cerebrale, rispetto a solo l’1,7% di quelli nel gruppo placebo.

I decessi sono stati riportati approssimativamente allo stesso tasso in entrambi i bracci della sperimentazione del farmaco.

$ 26.500 all’anno

Nella malattia di Alzheimer, due proteine ​​chiave, la tau e la beta amiloide, si accumulano in grovigli e placche, noti insieme come aggregati, che causano la morte delle cellule cerebrali e portano al restringimento del cervello.

Leqembi, che viene somministrato per via endovenosa una volta ogni due settimane, agisce prendendo di mira l’amiloide.

Nello studio, i pazienti trattati con Leqembi hanno avuto una riduzione statisticamente significativa della placca amiloide cerebrale rispetto al braccio placebo, che non ha avuto alcuna riduzione della placca amiloide-beta.

Biogen ed Eisai avevano precedentemente introdotto Aduhelm sul mercato, ma c’erano polemiche significative sul suo funzionamento e la sua approvazione nel 2021 ha portato a tre dimissioni di alto livello da parte della FDA.

Un’indagine del Congresso degli Stati Uniti ha affermato che il processo di approvazione accelerato per Aduhelm, il primo farmaco approvato da decenni per curare l’Alzheimer, era “pieno di irregolarità” e ha criticato sia l’agenzia che la Biogen.

La Biogen, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha fissato un “prezzo ingiustificatamente alto” per Aduhelm di 56.000 dollari all’anno, afferma il rapporto del Congresso.

Eisai ha detto che Leqembi avrebbe inizialmente un prezzo di $ 26.500 all’anno e ha stimato che 100.000 americani potrebbero ricevere il farmaco entro tre anni da oggi.

Joanne Pike, presidente e CEO dell’Alzheimer’s Association, ha accolto con favore l’approvazione di Leqembi ma ha espresso la preoccupazione che il suo costo elevato possa metterlo fuori dalla portata della maggior parte degli americani, in particolare se non è coperto da Medicare, il programma di assicurazione sanitaria del governo per gli anziani .

“Le persone che oggi convivono con questa malattia mortale non hanno il tempo di aspettare un farmaco o una cura miracolosa”, ha detto Pike in una nota.